Morbus Pompe (MP) ist eine seltene Stoffwechselkrankheit, die sich überwiegend durch eine Muskelschwäche bemerkbar macht. Nach Aussage des Vereins Pompe Deutschland gibt es in der Bundesrepublik 400 Betroffene. Weltweit sind es zwischen 5000 und 10.000.
Schreitet die Krankheit voran, treten Atemwegsstörungen auf. Zudem kommt es zu Einschränkungen der Beweglichkeit und zur Vergrößerung der Organe. Kinder, die unter MP leiden, haben ohne Behandlung eine durchschnittliche Lebenserwartung von neun Jahren.